En ny behandling for Alzheimers bremset sykdommens utvikling «for første gang i historien», sa spanske forskere – men gjennombruddet er fortsatt omgitt av kontroverser over en rekke praktiske problemer og sikkerhetsbekymringer.
Ifølge en rekke studier publisert mandag i det medisinske tidsskriftet The Lancet, reduserte de eksperimentelle medisinene donanemab og lecanemab kognitiv nedgang hos Alzheimers-pasienter med henholdsvis 35 % og 27 % i løpet av en klinisk studie med nesten 3000 deltakere.
Juan Fortea, leder for avdelingen for nevrobiologi ved demens ved Barcelonas Sant Pau-institutt og medforfatter av en av studiene, hyllet funnene som et «paradigmeskifte».
Han fortalte El Pais: «Vi har ikke kurert sykdommen, men dette er første gang i menneskets historie at vi har lykkes med å bremse utviklingen av Alzheimers.»
Begge medisinene har allerede fått full regulatorisk godkjenning i land som USA, Japan, Kina og Australia.
Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) godkjente imidlertid lecanemab først i 2024 etter en anstrengende toårig vurderingsprosess, mens donanemab fortsatt er under gransking.
Det vitenskapelige miljøet er delt i meningene om den nye behandlingen, med kritikere som viser til farlige bivirkninger, høye kostnader og beskjeden effekt.
I 2022 døde to studiedeltakere av hjerneblødninger mens de tok lecanemab. Et medisinsk team involvert i studien fortalte Science magazine at minst én av pasientene ville ha levd hvis hun ikke hadde tatt medisinen.
Totalt sett ble det rapportert alvorlige bivirkninger for én av 65 donanemab-pasienter og én av 300 lecanemab-pasienter.
Behandlingens høye kostnader er et annet problem, med estimater som peker på et gjennomsnitt på €24 000 per år for å behandle en enkelt pasient med en full kur med donanemab og lecanemab.
I oktober i fjor blokkerte NHS utbredt bruk av donanemab på britiske sykehus på grunn av kostnadene.
Til slutt antyder Lancet-studiene at medisinene bare vil virke for omtrent 5 % av pasientene, og bare når Alzheimers oppdages på et tidlig stadium.
Kritikere har også stilt spørsmål ved studienes konklusjoner og krevd klarhet i hvordan de milde forsinkelsene i kognitiv nedgang faktisk vil påvirke pasientenes liv – og om fordelene vil oppveie behandlingens potensielle risikoer og fallgruver.
Men Fortea avfeide deler av kritikken som bare fordommer og utdaterte bekymringer.
Han sa: «Hvis [Alzheimers] ikke var en så utbredt tilstand – hvis det ikke la press på helsesystemet, økte kostnadene eller krevde endringer i prosedyrer – ville mye av kontroversen ikke eksistert.
«Hvis det var en sjelden sykdom, har vi liten tvil om at godkjenningen ville ha kommet raskt og uten kontroverser.»
Alberto Lleó, leder for nevrologi ved Sant Pau Institute, la til at dette var «bare begynnelsen».
«Ytterligere 138 legemidler forskes for tiden på, og de er bare de første av mange flere som kommer», sa han.
I 2020 ble det anslått at rundt 55 millioner mennesker levde med demens over hele verden, og Alzheimers sykdom utgjorde omtrent 70 % av tilfellene.
En rapport fra Verdens helseorganisasjon (WHO) anslo at tallet ville stige til 139 millioner innen 2050 med mindre det ble oppnådd gjennombrudd innen forebygging og behandling.
Alzheimers sykdom skyldes en kompleks kombinasjon av genetiske, biologiske og miljømessige faktorer – men et kjennetegn på tilstanden er oppbyggingen av et protein kjent som amyloid-beta på nevroner i hjernen.
Donanemab og lecanemab virker ved å målrette amyloid-beta-plakk på nevronene, binde seg til proteinet før det fjernes fra hjernen.
Fortea understreket at selv om legemidlene ikke totalt kurerer sykdommen, så er effekten godt merkbar.
«Pasienter er mer uavhengige og har høyere livskvalitet, fordi vi bremser ned en tilstand som forårsaker alvorlig funksjonshemming», sa han.
«Vi kurerer ikke sykdommen. Pasientene forverres fortsatt, men de gjør det saktere.»
